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基因修复拟进行临床试验治疗遗传性失明

发布时间:2019-12-07 21:26:56

基因修复拟进行临床试验 治疗遗传性失明

美国埃迪塔斯医药公司宣布

,计划在2017年进行基因修复疗法临床试验,治疗一种遗传性失明。美国“商业内幕”站援引埃迪塔斯首席执行官卡特琳·博斯利在马萨诸塞州世界新兴技术峰会上的话报道,该公司将用基因修复技术(Crispr)来治疗一种罕见的视膜疾病“利伯先天性黑朦病”。这是一种先天性遗传病,患者幼时只能看清大块明亮的形状,视力随着年龄增长而退化,直至失明

。Crispr技术发明于3年前,治疗时直接靶向基因组,精准地“剪”掉一小段脱氧核糖核酸(DNA)

,永久性关闭特定基因。这种方法造成的基因改变与紫外线等自然环境引起的基因变异的区别就在于其精确性。科学家认为,Crispr有望治疗数以千计的遗传性疾病。埃迪塔斯的研究人员说

,引起利伯先天性黑朦病的问题基因已经确定,眼睛部位也易于实施基因修复疗法

,但不清楚改变基因后会出现何种副作用。如果计划得以顺利进行,这将是Crispr首次用于改变一个大活人的基因。去年

,科学家曾用这一技术改变非存活人类胚胎的基因,还用猴子进行过动物实验

。(黄敏)【新华社微特稿】

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